Presentation av Framtids - och påverkansgruppen

3 februari 2023



Hej!

Mitt namn är Therese Mattiasdotter och jag är förälder till ett barn med akondroplasi. Jag tillsammans med Jens Händel Hall även han medlem och förälder till barn med Akondroplasi har bildat en arbetsgrupp som arbetar på uppdrag av FKV gällande processen att få läkemedelsbehandlingen "Voxzogo" (Vosoritid)(för info se länkar nedan) subventionerat och tillgängligt för de som vill använda detta läkemedel i Sverige. Akondroplasi är en sk. "sällsynt diagnos" och idag är processen att få läkemedelsbehandlingar till sällsynta diagnoser lång och svår (endast 25% av alla inkomna ansökningar godkänns). Eftersom vi (eller våra barn) är målgrupp och läkemedlet visat så goda resultat är vi såklart angelägna om att det ska bli tillgängligt för våra barn. Vårt syfte är därför att påverka och driva processen framåt med målet och förhoppningen att det ska leda till att det godkänns för subventionering. Vi vet att

vi inte är ensamma och därför vill vi informera Er andra som också är målgrupp för denna läkemedelsbehandling att vi finns och att man är välkommen att höra av sig med frågor, funderingar, tips, information gällande detta. Hör av er till oss i Framtid  - och påverkansgruppen genom att mejla

framtidsgruppen@fkv.se


För att läsa mer om VOXOGO (Vosoritid)

klicka på länkarna nedan:


BIOMARIN

EUROPEAN MEDICINE AGENCY



8 april 2023 


Hej allesammans!

Jens heter jag och är en av representanterna i Framtid och - påverkansgruppen kopplad till BioMarins läkemedel Voxzogo(Vosoritid).

Den 3 maj klockan 17 kommer Ola Nilsson som är barnläkare, barnendokrinolog och professor i medicinsk vetenskap och som forskar om grundläggande orsaker till tillväxtrubbningar och skelettsjukdomar att hålla i en live genomgång på Teams om ”nya behandlingar för akondroplasi - mekanismer, effekter och biverkningar”. Det handlar kort och gott om de olika läkemedel som är på gång inom området.

Genomgången kommer ta totalt 1,5 timma men Ola kommer hålla sin genomgång i ca. 30-40 minuter och sedan kommer ni som är med och vill att få ställa frågor till honom resterande tid. För kännedom kommer Olas genomgång att spelas in, men inte frågestunden i slutet. Man väljer själv om man vill ha/inte ha en profilbild eller webbkameran av eller på i Teams.

Vi kommer att posta en länk till Teams-genomgången här på Facebook. Man kan använda gratisversionen av Teams för att kunna vara med, går på app och på webben.

Se nedan länk för Teams:

https://www.microsoft.com/.../micr.../group-chat-software...

(Missar man genomgången kommer den som sagt att finnas inspelad, minus frågestunden).

Ha det gott och glad påsk


Framtid och- påverkansgruppen


26 april 2023


Hej igen.


Vi i Framtid - och påverkansgruppen vill bara uppdatera er lite kring processen. Idag har BioMarin skickat in en ansökan om godkännande av subvention av läkemedlet Voxzogo(Vosoritid) till Finose https://www.tlv.se/lakem.../nordiskt-samarbete---finose.html samt till TLV parallellt. Det följs sedan av en handläggningstid på 180 dagar men de (BioMarin) spår en handläggningstid på 90 dagar eftersom man ansöker genom Finose.


Mvh


Framtid - och påverkansgruppen

4 maj 2023


Senaste nytt från Framtid  - och påverkansgruppen!


Som vi tidigare har skrivit är nu äntligen förmånsansökan inlämnad till TLV/FINOSE för att få BioMarins läkemedel Voxzogo (Vosoritid) subventionerad.

Vi i påverkansgruppen jobbar hårt för att det ska bli så men det är verkligen NU vi ALLA som patienter/föräldrar till patienter och som förening har chansen att PÅVERKA beslutsfattarna genom att PÅVISA INTRESSET av att det här läkemedlet ska bli tillgängligt för våra barn.

JUST NU sitter en grupp som kallas "fullmaktsgruppen" och den består av en representant från varje region (21st) och diskuterar ärendet. Vill man höra av sig i syfte att påvisa sitt intresse går det bra att höra av sig till dom enligt kontaktuppgifterna nedan:

Gustaf.befrtis@regionstockholm.se

helena.ahrnell@regionuppsala.se

lars.steen@regionsormland.se

ulrika.whiss@regionostergotland.se

magnus.munge@kronoberg.se

petra.hallen@regionkalmar.se

magdalena.ohlund@gotland.se

jonas.roman@regionblekinge.se

stefan.u.nilsson@skane.se

magnus.bengtsson@regionhalland.se

lena.ma.gustafsson@vgregion.se (region västra götaland)

susanne.carlsson@regionvarmland.se

adam.ridahsson@regionorebrolan.se

marten.lindstrom@rjl.se

(region Köping län)

desiree.loikas@regionvastmanland.se

maria.graden@regiondalarna.se


Om mailadressen inte fungerar går det att hitta kontaktuppgifter på respektive regions hemsida.

Viktigt att ta i beaktning hur beslutsprocessen ser ut hos TLV. TLV tar beslut om ett läkemedel ska ingå i högkostandsskyddet mot bakgrund av tre grundläggande principer; Människovärde, behov och solidaritet samt kostnadseffektivitet. I den sistnämnda mäts de positiva effekterna på en persons hälsa och livskvalitet ställs mot kostnaden av läkemedlet. I ljuset av detta är det viktigt för oss föräldrar med barn med akondroplasi samt vuxna som har akondroplasi att påvisa hur livkvaliteten kan förbättras vid tillgång av läkemedlet.

Fullmaktsgruppen har inte kontakta någon av oss för att få ett patientperspektiv. Ta gärna med ett livskvalitet perspektiv när ni mejlar fullmaktsgruppen. Var med och bidra med din subjektiva upplevelse.

Hur skulle läkemedlet, om det vore tillgängligt, vara livskvalitet höjandet för dig?

TACK för DITT BIDRAG till det här påverkansarbetet.


Hälsningar


Framtid  - och påverkansgruppen

24 maj 2023


Hej igen!


Vi är just nu i en mycket viktig fas gällande subventionsprocessen av "Voxzogo"(Vosoritid) och vädjar till Er som har Akondroplasi att svara på några frågor (se bilaga). Vi behöver kunna förmedla Era personliga upplevelser av att leva med Akondroplasi till de som fattar beslut gällande detta läkemedel med förhoppningen att kunna övertyga dom om att de ska satsa på det. Vi behöver övertyga dom om att livet för en människa med Akondroplasi med tillgång till läkemedelsbehandlingen på många sätt skulle kunna bli "bättre".

Tack på förhand för ditt stöd!


Framtid - och påverkansgruppen

28 juni 2023


Kära medlemmar.


Vi vill börja med att säga TACK så mycket till ni som engagerat er och hjälpt oss med att svara på enkäten vi skickade ut tidigare. Det är värdefulla svar som sammanställts och skickats in till beslutsfattarna i ärendet Voxzogo.

Tyvärr har det än dock kommit till vår kännedom att fullmaktsgruppen/regionerna beslutat att INTE ingå prisförhandlingar med BioMarin gällande läkemedlet Voxzogo(Vosoritid). Vi ställde frågan och nedan kan ni läsa svaret vi fått från dom :

"Det stämmer att regionerna via TLV har fått frågan om att inleda trepartsöverläggning för Voxzogo. Nedan ser ni det svar som förmedlats till TLV.

Regionerna har haft svårt att ta ställning till frågan om trepartsöverläggning för Voxzogo(Vosoritid). Regionernas uppfattning är att underlaget från TLV, bl.a. vad gäller bedömning av sjukdomens svårighetsgrad inte uppfattas som tillräckligt för möjligheten att svara på frågan på ett tillfredställande sätt. Det gemensamma ställningstagandet från regionerna är därför med nuvarande tillgängligt underlag nej till trepartsöverläggning."

Beskedet till trots kommer Vi i påverkansgruppen inte att ge upp! Men vi behöver draghjälp från ER ANDRA. Ni är flera som hejar på oss och ni är flera som hört av er och erbjudit er hjälp. Så nu kommer här en (till) vädjan från oss och det är att vi vill att ni hör av er till era respektive regioner och ställer frågan "varför" till dom personligen. Detta då beslutet tolkas som att de inte var helt eniga i fullmaktsgruppen och därför finns det "en öppning" för att ta reda på om/vilka regioner som är villiga att ingå prisförhandlingar. Syftet är också att påvisa att vi (som patienter) finns och att vi är angelägna om att få tillgång till den här medicinen.

Vi förstår om detta inlägg skapar fler frågor och ni är varmt välkomna att höra av er för mer info till någon av oss.

framtidsgruppen@fkv.se


Hälsningar


Framtid - och påverkansgruppen

21 augusti 2023


Vi i Framtid - och påverkansgruppen vill rikta ett stort TACK till Elin Wollin som ställt upp intervju av Sveriges Radio P4 Kalmar.

Det här är det första som egentligen händer medialt i Sverige gällande Voxzogo (Vosoritid) och det är inte en dag försent. Nu hoppas vi verkligen på att det här sprids och ger ringar på vattnet

För er som är intresserade av att lyssna tryck på följande länk:

https://sverigesradio.se/artikel/lovande-lakemedel-for-barn-med-kortvaxthet-kostar-tusentals-kronor--2?fbclid=iwar0xybsfchd84yfx-pu7xyqsp1tsurro7hexnyvqdxqwlkwav_z9bg3-3li


Hälsningar


Framtid - och påverkansgruppen


19 oktober 2023


Hej!


Här kommer en uppdatering gällande Voxzogo (Vosoritid) och förmånsansökan. Försöker sammanfatta kort även om det blir mycket text. Har ni frågor får ni höra av er till någon av oss i framtidsgruppen.

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) avslog ansökan om att Voxzogo (Vosoritid) skulle ingå i högkostnadsskyddet. De menade i sitt beslut att det saknas långtidsstudier som visar hur läkemedlet fungerar över tid. De gjorde också en jämförelse med dels läkemedlets effekt och dels mot akondroplasis svårighetsgrad. I deras analys gav de akondrolasi en livskvalitetskvot som är på samma nivå som kronisk astma. Däremot gjorde de inget formellt ställningstagande kring sjukdomens svårighetsgrad då de tyckte att läkemedlet var för dyrt i förhållande till effekt. Under ärendets gång bad vi om kontakt flertalet gånger men det fick vi egentligen inget gehör kring även om vi fick ett möte med TLV.

Under mötet sa de egentligen bara att ärendet utreds och att de inte kunde svara på något om ärendet i detalj. De ville heller inte ha någon info om akondroplasi eller om hur det är att leva med akondroplasi från patientföreningen. BioMarin kommer ansöka på nytt men de vet inte själva när det kommer ske i tid.

Regeringsuppdrag om att stärka tillgången till läkemedel vid sällsynta sjukdomar.

Det har kommit en rapport om ovan nämnda. Denna rapport pekar på att TLV ha vissa interna förbättringsmöjligheter för att stärka tillgången till läkemedel för sällsynta sjukdomar. De rekommenderar stärkt förhandling mellan regionerna (fullmaktsgruppen) och läkemedelsföretag. De vill att läkemedelsföretagen ska betala mer för produkter med större kvantitet för att få mer för produkter som är till för sällsynta sjukdomar.

TLV föreslår att de ska kunna godta högre kostnader för mycket sällsynta sjukdomar (begreppet inte helt klarlagt vad de menar men de skriver kring 50-100 patienter) och som är av mycket hög svårighetsgrad. De har tagit fram en ”trappa” om betalningsvilja mot bakgrund av detta där färre patienter (mer sällsynta diagnoser) ger mycket högre betalningsvilja medan det ganska snabbt sjunker nedåt desto fler patienter som lever med diagnosen.

Inget är klart än med TLV:s nya förhållningssätt men de har skrivit i rapporten att de förfogar över många ändringar själva men att vissa förändringar kräver lagändring för att ändra.


Med vänlig hälsning


Framtid - och påverkansgruppen

28 november 2023


Hej!

Det har varit tyst från oss på framtids  - och påverkansgruppen ett tag. Vi arbetar dock på för fullt.

En sak som skett sedan sist är att det nu kommit en studie som bevisar att Voxzogo (Vosoritid) ökar tillväxten av bland annat foramen magnum (stora nackhålet) och minskar riskerna för komplikationer pga förträngning.

Från artikeln: The international research trial, led by Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) and published in The Lancet Child & Adolescent Health, has showed for the first time that vosoritide treatment increases height, facial volume and the size of the foramen magnum, the hole at the base of the skull that connects the brain with the spinal cord, in children under five with achondroplasia.

Läs gärna artikeln. Vill man läsa på svenska kan man översätta webbsidan genom Google translate.

Som vanligt, har ni några frågor så är det bara att höra av er.

Länk till artikeln:

https://www.mcri.edu.au/news-stories/drug-may-reduce-sids-children-achondroplasia?fbclid=IwAR0KTUJuavymcr_1gp9SqHYgF7le-7eXVvCT4RYfKfjbmfnSR-adiMCsojA

Copyright © Alla rättigheter förbehållna FKV - föreningen för kortväxta

Foto: www.photoartstudio.se Agnieszka Tünnissen